Acadia Trofinetide Phase III Clinical Top-Line Resulta Positibo

Noong 2021-12-06, US time, inanunsyo ng Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ang mga positibong resulta ng nangungunang linya ng klinikal na pagsubok sa Phase III ng kandidato nito sa gamot, ang Trofinetide.Ang pagsubok sa phase III, na tinatawag na Lavender, ay pangunahing ginagamit upang suriin ang kaligtasan at bisa ng Trofinetide sa paggamot ng Rett syndrome (RS).May kabuuang 189 na paksa ang na-enrol, lahat ng kababaihang may edad na 5-20 taong may RS.

Ang Lavender ay isang double-blind, randomized, placebo-controlled na pagsubok ng 12 linggo na may pinagsamang pangunahing mga endpoint ng RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) at Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), ayon sa pagtatasa ng mga nursing staff at mga doktor, ayon sa pagkakabanggit;key Ang pangalawang endpoint ay ang Communication and Symbolic Behavior Development Scale for Infants and Toddler (CSBS-DP-IT-Social), na pangunahing ginagamit upang masuri ang pagbuo ng panlipunan, pandiwang, at simbolikong pag-uugali sa mga sanggol at maliliit na bata 6–24 buwan ng edad, at maaaring gamitin para sa autism Maagang pagsusuri para sa mga sintomas ng pagkaantala sa pag-unlad at iba pang pagkaantala sa pag-unlad, ayon sa pagtatasa ng mga nursing staff.

Ang mga resulta ay nagpakita na ang Trofinetide ay may makabuluhang mga pagpapabuti sa parehong pangunahing mga endpoint kumpara sa placebo.Ang mga pagbabago mula sa baseline sa RSBQ para sa placebo at Trofinetide sa Linggo 12 ay -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Ang mga marka ng CGI-I ay 3.8 kumpara sa 3.5 (p=0.0030).Samantala, ang pagbabago mula sa baseline sa CSBS-DP-IT-Social ay -1.1 at -0.1 para sa placebo at Trofinetide, ayon sa pagkakabanggit.

Parehong ang pangunahin at pangunahing pangalawang endpoint ng Lavender ay nagpakita ng potensyal ng Trofinetide para sa paggamot ng RS, gayunpaman, dapat tandaan na ang rate ng paghinto ng paggamot sa pag-aaral na may kaugnayan sa mga emergent adverse event (TEAEs) ay mas mataas sa trofinetide arm kumpara sa placebo , Ang dalawa ay 2.1% at 17.2%, ayon sa pagkakabanggit.Kabilang sa mga ito, ang pinakakaraniwang masamang pangyayari ay:

① Pagtatae – Ang trofinetide ay 80.6% (97.3% nito ay banayad hanggang katamtaman) at ang placebo ay 19.1%;

② Pagsusuka – Ang trofinetide ay 26.9% (96% nito ay banayad hanggang katamtaman) at ang placebo ay 9.6%;

③ Naganap ang mga malubhang salungat na kaganapan sa 3.2% ng mga paksa sa parehong grupo.

Ang mga paksa sa Lavender trial ay patuloy na makakatanggap ng Trofinetide pagkatapos makumpleto ang trial o sa open-label na Lilac at Lilac-2 expansion studies, at >95% ng mga subject na nakakumpleto ng Lavender study ay piniling lumipat sa Lilac open-label pagpapalawak Pananaliksik, ang mga natuklasan ay ipapakita sa isang paparating na medikal na pulong.