Ang Acadia Trofinetide Phase III Clinical Top-Line Resulta Positibo

Noong 2021-12-06, ang oras ng US, ang Acadia Pharmaceutical (NASDAQ: ACAD) ay inihayag ang positibong top-line na mga resulta ng phase III klinikal na pagsubok ng kandidato ng droga nito, trofinetide. Ang pagsubok sa Phase III, na tinatawag na lavender, ay pangunahing ginagamit upang suriin ang kaligtasan at pagiging epektibo ng trofinetide sa paggamot ng Rett syndrome (RS). Isang kabuuan ng 189 na paksa ang na-enrol, lahat ng kababaihan na may edad na 5-20 taon kasama ang Rs.

Ang Lavender ay isang double-blind, randomized, trial na kinokontrol ng placebo na 12 linggo na may pinagsamang pangunahing mga pagtatapos ng RS Behavioural Questionnaire (RSBQ) at klinikal na kinalabasan na global rating scale (CGI-I), bilang pagtatasa ng mga kawani ng pag-aalaga at manggagamot, ayon sa pagkakabanggit; Susi Ang pangalawang endpoint ay ang komunikasyon at simbolikong scale ng pag-unlad ng pag-uugali para sa mga sanggol at sanggol (CSBS-DP-IT-Social), na pangunahing ginagamit upang masuri ang pagbuo ng edad, pandiwang, at simbolikong pag-uugali sa mga sanggol at mga bata na 6-24 na buwan ng edad, at maaaring magamit para sa autism maagang pag-screening para sa mga sintomas ng pagkaantala sa pag-unlad at iba pang mga pagkaantala sa pag-unlad, bilang pagtatasa ng mga kawani ng pag-aalaga.

Ang mga resulta ay nagpakita na ang trofinetide ay may makabuluhang pagpapabuti sa parehong pangunahing mga pagtatapos kumpara sa placebo. Ang mga pagbabago mula sa baseline sa RSBQ para sa placebo at trofinetide sa linggo 12 ay -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Ang mga marka ng CGI-I ay 3.8 kumpara sa 3.5 (P = 0.0030). Samantala, ang pagbabago mula sa baseline sa CSBS-DP-IT-Social ay -1.1 at -0.1 para sa placebo at trofinetide, ayon sa pagkakabanggit.

Parehong ang pangunahing at pangunahing pangalawang pagtatapos ng lavender ay nagpakita ng potensyal ng trofinetide para sa paggamot ng RS, gayunpaman, dapat tandaan na ang rate ng pagtanggi sa paggamot sa pag -aaral na may kaugnayan sa mga umuusbong na salungat na kaganapan (TEAES) ay mas mataas sa braso ng trofinetide kumpara sa placebo, ang dalawa ay 2.1% at 17.2%, ayon sa pagkakabanggit. Kabilang sa mga ito, ang pinakakaraniwang masamang mga kaganapan ay:

① pagtatae - Ang trofinetide ay 80.6% (97.3% na kung saan ay banayad hanggang katamtaman) at ang placebo ay 19.1%;

② Pagsusuka - Ang Trofinetide ay 26.9% (96% na kung saan ay banayad hanggang katamtaman) at ang placebo ay 9.6%;

③ Ang mga malubhang salungat na kaganapan ay naganap sa 3.2% ng mga paksa sa parehong pangkat.

Ang mga paksa sa pagsubok ng lavender ay patuloy na makakatanggap ng trofinetide pagkatapos makumpleto ang pagsubok o sa open-label na LILAC at LILAC-2 na pag-aaral ng pagpapalawak, at> 95% ng mga paksa na nakumpleto ang pag-aaral ng Lavender na pinili na lumipat sa Lilac Open-Label Expansion Research, ang mga natuklasan ay maipakita sa isang paparating na pulong ng medikal.