Plozasiran (API)
Aplikasyon ng Pananaliksik:
Ang Plozasiran API ay isang synthetic na small interfering RNA (siRNA) na binuo para sa paggamot ng hypertriglyceridemia at mga nauugnay na cardiovascular at metabolic disorder. Tinatarget nito angAPOC3gene, na nag-encode ng apolipoprotein C-III, isang pangunahing regulator ng metabolismo ng triglyceride. Sa pananaliksik, ginagamit ang Plozasiran upang pag-aralan ang mga diskarte sa pagpapababa ng lipid na nakabatay sa RNAi, pagtitiyak ng gene-silencing, at pangmatagalang paggamot para sa mga kondisyon gaya ng familial chylomicronemia syndrome (FCS) at mixed dyslipidemia.
Function:
Gumagana ang Plozasiran sa pamamagitan ng pagpapatahimikAPOC3mRNA sa atay, na humahantong sa isang pagbawas sa mga antas ng apolipoprotein C-III. Ito ay nagtataguyod ng pinahusay na lipolysis at clearance ng triglyceride-rich lipoproteins mula sa bloodstream. Bilang isang API, binibigyang-daan ng Plozasiran ang pagbuo ng mga long-acting therapies na naglalayong makabuluhang bawasan ang mga antas ng triglyceride at bawasan ang panganib ng pancreatitis at cardiovascular na mga kaganapan sa mga pasyenteng may malala o genetic lipid disorder.