Mga Oligonucleotide API
-
Inclisiran sodium
Ang Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) ay pangunahing pinag-aaralan sa larangan ng RNA interference (RNAi) at cardiovascular therapeutics. Bilang isang double-stranded na siRNA na nagta-target sa PCSK9 gene, ginagamit ito sa preclinical at klinikal na pananaliksik upang suriin ang mga long-acting gene-silencing na estratehiya para sa pagpapababa ng LDL-C (low-density lipoprotein cholesterol). Nagsisilbi rin ito bilang isang modelong tambalan para sa pagsisiyasat ng mga sistema ng paghahatid ng siRNA, katatagan, at mga RNA na therapeutic na naka-target sa atay.
-
Donidalorsen
Ang Donidalorsen API ay isang antisense oligonucleotide (ASO) na sinisiyasat para sa paggamot ng hereditary angioedema (HAE) at mga nauugnay na nagpapaalab na kondisyon. Pinag-aaralan ito sa konteksto ng mga therapy na naka-target sa RNA, na naglalayong bawasan ang pagpapahayag ngprekallikrein ng plasma(KLKB1 mRNA). Ginagamit ng mga mananaliksik ang Donidalorsen upang tuklasin ang mga mekanismo ng pag-silencing ng gene, mga pharmacokinetics na umaasa sa dosis, at pangmatagalang kontrol sa pamamaga na pinapamagitan ng bradykinin.
-
Fitusiran
Ang Fitusiran API ay isang synthetic na small interfering RNA (siRNA) na pangunahing sinisiyasat sa larangan ng hemophilia at coagulation disorder. Tinatarget nito angantithrombin (AT o SERPINC1)gene sa atay upang bawasan ang produksyon ng antithrombin. Ginagamit ng mga mananaliksik ang Fitusiran para tuklasin ang mga mekanismo ng RNA interference (RNAi), liver-specific gene silencing, at novel therapeutic strategies para sa muling pagbabalanse ng coagulation sa mga pasyenteng hemophilia A at B, mayroon man o walang mga inhibitor.
-
Givosiran
Ang Givosiran API ay isang synthetic small interfering RNA (siRNA) na pinag-aralan para sa paggamot ng acute hepatic porphyria (AHP). Partikular nitong pinupuntirya angALAS1gene (aminolevulinic acid synthase 1), na kasangkot sa heme biosynthesis pathway. Ginagamit ng mga mananaliksik ang Givosiran upang siyasatin ang RNA interference (RNAi)-based therapies, liver-targeted gene silencing, at ang modulasyon ng metabolic pathway na kasangkot sa porphyria at mga nauugnay na genetic disorder.
-
Plozasiran
Ang Plozasiran API ay isang synthetic na small interfering RNA (siRNA) na binuo para sa paggamot ng hypertriglyceridemia at mga nauugnay na cardiovascular at metabolic disorder. Tinatarget nito angAPOC3gene, na nag-encode ng apolipoprotein C-III, isang pangunahing regulator ng metabolismo ng triglyceride. Sa pananaliksik, ginagamit ang Plozasiran upang pag-aralan ang mga diskarte sa pagpapababa ng lipid na nakabatay sa RNAi, pagtitiyak ng gene-silencing, at pangmatagalang paggamot para sa mga kondisyon gaya ng familial chylomicronemia syndrome (FCS) at mixed dyslipidemia.
-
Zilebesiran
Ang Zilebesiran API ay isang imbestigasyong maliit na nakakasagabal na RNA (siRNA) na binuo para sa paggamot ng hypertension. Tinatarget nito angAGTgene, na nag-encode ng angiotensinogen—isang mahalagang bahagi ng renin-angiotensin-aldosterone system (RAAS). Sa pananaliksik, ginagamit ang Zilebesiran upang pag-aralan ang mga diskarte sa pag-silencing ng gene para sa pangmatagalang kontrol sa presyon ng dugo, mga teknolohiya sa paghahatid ng RNAi, at ang mas malawak na papel ng landas ng RAAS sa mga sakit sa cardiovascular at bato.