Inclisiran Sodium (API)
Aplikasyon ng Pananaliksik:
Ang Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) ay pangunahing pinag-aaralan sa larangan ng RNA interference (RNAi) at cardiovascular therapeutics. Bilang isang double-stranded na siRNA na nagta-target sa PCSK9 gene, ginagamit ito sa preclinical at klinikal na pananaliksik upang suriin ang mga long-acting gene-silencing na estratehiya para sa pagpapababa ng LDL-C (low-density lipoprotein cholesterol). Nagsisilbi rin ito bilang isang modelong tambalan para sa pagsisiyasat ng mga sistema ng paghahatid ng siRNA, katatagan, at mga RNA na therapeutic na naka-target sa atay.
Function:
Gumagana ang Inclisiran sodium API sa pamamagitan ng pagpapatahimik sa PCSK9 gene sa mga hepatocytes, na humahantong sa pagbaba ng produksyon ng PCSK9 na protina. Nagreresulta ito sa pinahusay na pag-recycle ng mga LDL receptor at higit na clearance ng LDL cholesterol mula sa dugo. Ang paggana nito bilang isang long-acting cholesterol-lowering agent ay sumusuporta sa paggamit nito sa paggamot ng hypercholesterolemia at pagbabawas ng panganib ng cardiovascular disease. Bilang isang API, ito ang bumubuo sa pangunahing aktibong sangkap sa mga formulation ng gamot na nakabatay sa Inclisiran.