Givosiran

Givosiran (API)

Aplikasyon ng Pananaliksik:
Ang Givosiran API ay isang synthetic small interfering RNA (siRNA) na pinag-aralan para sa paggamot ng acute hepatic porphyria (AHP). Partikular nitong pinupuntirya angALAS1gene (aminolevulinic acid synthase 1), na kasangkot sa heme biosynthesis pathway. Ginagamit ng mga mananaliksik ang Givosiran upang siyasatin ang RNA interference (RNAi)-based therapies, liver-targeted gene silencing, at ang modulasyon ng metabolic pathway na kasangkot sa porphyria at mga nauugnay na genetic disorder.

Function:
Gumagana ang Givosiran sa pamamagitan ng pagbabawas ng pagpapahayag ngALAS1sa mga hepatocytes, sa gayon ay binabawasan ang akumulasyon ng nakakalason na mga intermediate ng heme tulad ng ALA (aminolevulinic acid) at PBG (porphobilinogen). Nakakatulong ito na maiwasan ang mga pag-atake ng neurovisceral na nauugnay sa talamak na hepatic porphyria. Bilang isang API, ang Givosiran ay ang aktibong bahagi ng parmasyutiko sa mga therapeutics na nakabatay sa RNAi na idinisenyo upang magbigay ng pangmatagalang kontrol sa AHP na may subcutaneous administration.