Fitusiran

Fitusiran (API)

Aplikasyon ng Pananaliksik:
Ang Fitusiran API ay isang synthetic na small interfering RNA (siRNA) na pangunahing sinisiyasat sa larangan ng hemophilia at coagulation disorder. Tinatarget nito angantithrombin (AT o SERPINC1)gene sa atay upang bawasan ang produksyon ng antithrombin. Ginagamit ng mga mananaliksik ang Fitusiran para tuklasin ang mga mekanismo ng RNA interference (RNAi), liver-specific gene silencing, at novel therapeutic strategies para sa muling pagbabalanse ng coagulation sa mga pasyenteng hemophilia A at B, mayroon man o walang mga inhibitor.

Function:
Ang Fitusiran ay gumagana sa pamamagitan ng pagpapatahimik sa pagpapahayag ng antithrombin, isang natural na anticoagulant, at sa gayon ay tumataas ang pagbuo ng thrombin at nagtataguyod ng pagbuo ng clot. Ang mekanismong ito ay nag-aalok ng isang prophylactic na diskarte sa paggamot upang mabawasan ang mga yugto ng pagdurugo sa mga pasyente ng hemophilia. Bilang isang API, ang Fitusiran ay nagsisilbing aktibong sangkap sa matagal na kumikilos na mga subcutaneous na therapy na naglalayong mapabuti ang kalidad ng buhay at bawasan ang pasanin sa paggamot sa mga sakit sa pagdurugo.