Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplikasyon ng Pananaliksik:
Ang Donidalorsen API ay isang antisense oligonucleotide (ASO) na sinisiyasat para sa paggamot ng hereditary angioedema (HAE) at mga nauugnay na nagpapaalab na kondisyon. Pinag-aaralan ito sa konteksto ng mga therapy na naka-target sa RNA, na naglalayong bawasan ang pagpapahayag ngprekallikrein ng plasma(KLKB1 mRNA). Ginagamit ng mga mananaliksik ang Donidalorsen upang tuklasin ang mga mekanismo ng pag-silencing ng gene, mga pharmacokinetics na umaasa sa dosis, at pangmatagalang kontrol sa pamamaga na pinapamagitan ng bradykinin.

Function:
Gumagana ang Donidalorsen sa pamamagitan ng piling pagbubuklod saKLKB1mRNA, na binabawasan ang produksyon ng plasma prekallikrein — isang pangunahing enzyme sa kallikrein-kinin system na responsable sa pag-trigger ng pamamaga at pamamaga sa HAE. Sa pamamagitan ng pagpapababa ng mga antas ng kallikrein, tinutulungan ng Donidalorsen na maiwasan ang mga pag-atake ng HAE at binabawasan ang bigat ng sakit. Bilang isang API, nagsisilbi itong pangunahing therapeutic component sa pagbuo ng matagal na kumikilos, subcutaneously administered treatment para sa HAE.